L' Articlophile
Premier succès d'une thérapie génique CRISPR personnalisée sur un nourrisson atteint d'une maladie rare

Une avancée médicale majeure vient d'être réalisée aux États-Unis avec le traitement réussi d'un nourrisson par thérapie génique personnalisée. KJ Muldoon, né en août 2024, souffrait d'une mutation génétique potentiellement mortelle empêchant son foie de métaboliser l'ammoniac. "Cette maladie, qui touche un enfant sur 1,3 million, présente un taux de mortalité de 50% avant l'âge d'un an en l'absence de greffe hépatique", explique le Dr James Wilson du Children's Hospital of Philadelphia (CHOP).

