Premier succès d'une thérapie génique CRISPR personnalisée sur un nourrisson atteint d'une maladie rare
L' Articlophile
Une avancée médicale majeure vient d'être réalisée aux États-Unis avec le traitement réussi d'un nourrisson par thérapie génique personnalisée. KJ Muldoon, né en août 2024, souffrait d'une mutation génétique potentiellement mortelle empêchant son foie de métaboliser l'ammoniac. "Cette maladie